【悲報】研究者「世界で3人しかいない難病の薬の作り方を見つけたぞ！」製薬会社「……」
要約すると
1. 神戸大学の研究グループが、アルポート症候群の治療薬を開発したことが明らかになった。治験の結果、投薬されたマウスは全員生存し、投薬しなかったグループの半数以上が死んだという。
2. 核酸医薬と呼ばれる薬剤を使用し、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。しかし、患者数が限られるため、商品化しても採算が見込めず、製薬会社は手を挙げていない。
3. 米国では核酸医薬開発を支援する仕組みがあり、日本でも適したモデルの構築が求められると指摘されている。日本医療研究開発機構からの研究開発費も打ち切りが決まった。
https://www.kobe-np.co.jp/news/sougou/202303/0016179817.shtml
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